A Terapia de Reposição Enzimática (TRE) é indicada a pacientes com as formas Hurler e Hurler-Scheie da doença de MPS I e a pacientes com a forma Scheie que apresentam sintomas de moderados a grave.3

 

Geralmente, recomenda-se que o Transplante de Células Tronco (TCTH) seja realizado antes dos dois anos de idade para maximizar o benefício.4

 

 

 

GZBR.ALDU.20.04.0110/ Abril2020

 

REFERÊNCIAS

  1. Bruni S, Lavery C and Broomfield A.

    The diagnostic journey of patients with mucopolysaccharidosis I: A real-world survey of patient and physician experiences.

    Mol Genet Metab Rep. 2016; 8:67-73.

  2. Brasil. Ministério da Saúde.

    Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose do tipo I.

    Portaria Conjunta nº 12 de 11 de abril de 2018. Aprova o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose do tipo I. Brasília; 2018. Disponível em: https://portalarquivos2.saude.gov.br/images/pdf/2018/abril/18/Portaria-Conjunta-PCDT-MPS-I--18-04-2018.pdf . Acesso em: 27 Mar 2020.

  3. Bula do produto Aldurazyme.

    Aprovada pela Anvisa em 10/06/2019.

  4. Clarke LA.

    Mucopolysaccharidosis Type I.

    2002 Oct 31 [Updated 2016 Feb 11]. In: Adam MP, Ardinger HH, Pagon RA, et al., editors. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2020.