Banikazemi et al. – 2007: “Terapia com beta-agalsidase para doença de Fabry avançada”1

Método:
Estudo de fase IV (terapia já disponível), n=82 pacientes (51 beta-agalsidase, 31 placebo).
Pacientes acompanhados por uma média de 18,5 meses.

Objetivos:
Ocorrência de algum evento clínico (renal, cardíaco, cerebrovascular ou morte). 
Determinar se a TRE atrasaria o início desses eventos.

Resultados: 
Ocorrência de algum evento clínico durante o estudo:
Placebo: 42%
Beta-agalsidase: 27%
A beta-agalsidase atrasou o tempo para o primeiro evento em 53% (p=0,06), comparada ao placebo.

Estudos de subgrupos mostraram que iniciar a TRE com menor comprometimento renal leva à menor incidência de eventos (Figura 1):

Comentários:


O tratamento com beta-agalsidase retardou a progressão para complicações clínicas (renais, cardíacas e cerebrovasculares) e morte, comparada ao placebo.

Há benefícios com o início precoce da terapia, quando o comprometimento renal é mais leve.
 

Há benefícios com o início precoce da terapia, quando o comprometimento renal é mais leve.