Tøndel et al. – 2013: “Agalsidase beneficia  a histologia renal de pacientes jovens  com Fabry”1

Método:
Realização de biópsias em 12 pacientes jovens (média de idade de 16,5 anos) no tempo 0 e após cinco anos.

Objetivo:
Realizar a avaliação de cinco anos de TRE por meio de biópsias renais e a comparação dos resultados com a dose cumulativa administrada.

Resultados:
Quanto maior a dose cumulativa de enzima utilizada nos cinco anos, menor o número de inclusões de GB-3 no rim do paciente. (GRÁFICO 1)
Houve correlação entre a redução de inclusões podocitárias de GL-3 e a redução da perda de proteína pelo rim. (GRÁFICO 2)
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Comentários:

Primeiro estudo que documentou claramente que doses diferentes levavam a resultados clínicos diferentes.
Superioridade de beta-agalsidase pela dose cinco vezes maior.

Superioridade de beta-agalsidase pela dose cinco vezes maior.