Weidemann et al. – 2014: “Pacientes com doença de Fabry após redução da dose de TRE versus mudança de tratamento”1

Método:
Uma contaminação viral resultou em escassez mundial de beta-agalsidase, levando a reduções de dose involuntárias (de 1,0 para 0,5 mg/kg) ou troca por alfa-agalsidase (0,2 mg/kg).
Estudo com 105 pacientes em três grupos – beta-agalsidase dose habitual (n=38), beta-agalsidase meia dose (n=29) ou alfa-agalsidase dose habitual (n=38) –, seguidos por um ano.

Objetivo:
Avaliar eventos clínicos e alterações na função cardíaca, renal e neurológica.

Resultados:
Grupo beta-agalsidase dose habitual: doença clínica estável. 
Grupo beta-agalsidase meia dose: redução na eGFR de 3 mL/min por 1,73 m2 (p=0,01) e aumento no número de crises de dor.
Grupo switch para alfa-agalsidase: aumento significativo de microalbuminúria, maior incidência de sintomas gastrointestinais e piora da dor.

Comentários:

Mostra piora da albuminúria e dos sintomas clínicos de dor e gastrointestinais, após diminuição da dose da TRE.
 

Mostra piora da albuminúria e dos sintomas clínicos de dor e gastrointestinais, após diminuição da dose da TRE.