El Dib et al. – 2017: “Terapia de reposição enzimática para DOENÇA DE FABRY: uma revisão sistemática”1

Método:
Revisão sistemática com avaliação de eventos clínicos em três grupos clínicos: tratamento com beta-agalsidase, tratamento com alfa-agalsidase e controle.

Incluiu 77 estudos de coorte envolvendo 15.305 indivíduos. O tempo de seguimento dos pacientes variou de 5 meses a 24 anos, com média de 3,8 anos.

Objetivo:
Avaliar a eficácia e a segurança da TRE. Desfechos analisados: morte e eventos renais, cardíacos ou neurológicos.

Resultados:
Obs.: O parâmetro com real significância estatística entre beta-agalsidase e alfa-agalsidase foi o neurológico, pois não houve sobreposição dos intervalos de confiança. 

Comentários:
A beta-agalsidase é associada com uma proporção significativamente menor de complicações renais, cardíacas e neurológicas, em comparação com o grupo que não tratou.

A beta-agalsidase é associada com uma proporção significantemente menor de complicações neurológicas, em comparação com a alfa-agalsidase.
Não houve diferença em eventos adversos entre os grupos.

O autor recomenda beta-agalsidase como primeira linha no tratamento da doença de Fabry.
 

A beta-agalsidase é associada com uma proporção significativamente menor de complicações renais, cardíacas e neurológicas, em comparação com o grupo que não tratou.