Eng et al. – 2001: “Segurança e eficácia da terapia com alfagalactosidase A humana recombinante na doença de Fabry”1

Método:
Estudo de fase III (no qual se avalia a eficácia), n=58 pacientes. 
Tratados com beta-agalsidase x placebo por 20 semanas.
Fase aberta: após as 20 semanas, todos os pacientes tiveram acesso ao medicamento.

Objetivos:
Primário: determinar se houve melhora do acúmulo de GB-3 em biópsias renais após terapia de reposição enzimática (TRE).
Secundário: determinar se houve melhora do acúmulo de GB-3 em biópsias de coração e pele; determinar se houve queda dos níveis plasmáticos de GB-3 com a TRE.

Resultados: 

Primário: 69% dos pacientes do grupo tratado (20 de 29) estavam livres de depósito no endotélio renal, comparado a 0% (0 de 29) no grupo placebo.
Secundário: redução dos depósitos de GB-3 no coração e na pele.

Resultados na fase aberta do estudo: 
98% dos pacientes ficaram livres de depósitos de GB-3 no rim.
75% no coração.
96% na pele.

Houve diminuição dos níveis de GB-3 plasmático. (FIGURA 1)
Segurança: as infusões foram bem toleradas. Rigidez e febre foram os eventos mais comuns.

Comentários:
Mostra a eficácia da beta-agalsidase em remover depósitos de GB-3 em vários tecidos.
Após a abertura do estudo, observa-se eficácia também nos pacientes que passaram do placebo para beta-agalsidase. Houve segurança nas infusões. A maioria dos eventos colaterais ocorridos foi leve.
 

Mostra a eficácia da beta-agalsidase em remover depósitos de GB-3 em vários tecidos.