Germain et al. – 2015: “Resultado de dez anos de tratamento com a terapia de reposição enzimática utilizando BETA-AGALSIDASE”1

Método:
Extensão de fase IV do estudo clínico de Eng et al
Seguimento de 52 pacientes por uma média de 10 anos de tratamento.

Objetivos:
Ocorrência de algum evento clínico (renal, cardíaco, cerebrovascular ou morte). 
Mensurar alteração na taxa de filtração glomerular nesse seguimento.

Resultados: 
81% (42/52) dos pacientes não apresentaram nenhum evento clínico grave.
94% estavam vivos ao final dos 10 anos de acompanhamento.
Pacientes com alto grau de comprometimento renal alto (HRI) no início do tratamento apresentavam pior evolução do que aqueles com baixo comprometimento renal baixo (LRI). 
Em 10 anos, a queda da filtração foi de -1,98 mL/min/1,73 m2/ano no LRI e de -6,82 mL/min/1,73 m2/ano no HRI: (FIGURA 1)
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Comentários:

Eficácia e segurança em longo prazo com beta-agalsidase: a maioria dos pacientes permaneceu viva e livre de complicações clínicas.
Benefício com o início precoce da terapia quando há baixo comprometimento renal. 
Mostra, juntamente com o estudo de Banikazemi, a importância em realizar o heredograma e a triagem familiar, para que o diagnóstico seja precoce, levando à melhor eficácia da TRE.
 

Benefício com o início precoce da terapia quando há baixo comprometimento renal.