Krämer et al. – 2018: “Doença de Fabry sob tratamento de reposição enzimática – Novos achados na eficácia de diferentes doses”1

Métodos:

Estudo prospectivo com 112 pacientes (43 mulheres) divididos em três grupos:
  1. Beta-agalsidase dose regular (n=37);
  2. Switch de beta-agalsidase para alfa-agalsidase (n=38);
  3. Switch de beta-agalsidase para alfa-agalsidase, com re-switch para beta-agalsidase (n=37).
(FIGURA 1)

Objetivo:
Avaliar danos em órgãos-alvo e sintomas clínicos relacionados à doença entre os braços.

Resultados:
Nos pacientes que mudaram para alfa-agalsidase (nos grupos switch e re-switch), houve declínio contínuo da filtração glomerular, (FIGURA 2) maior frequência de sintomas gastrointestinais e valores maiores no plasma de lyso-GL-3. (FIGURA 3)
Nos pacientes que fizeram re-switch para beta-agalsidase, a perda da Taxa de Filtração Glomerular foi atenuada (FIGURA 2) e os níveis de lyso-GL-3 melhoraram. (FIGURA 3)
 

Comentários:

Estabilidade do curso clínico da doença com dose regular de beta-agalsidase. 
Detrimento clínico, bioquímico e de função renal nos pacientes que experimentaram switch para alfa-agalsidase, dano esse que é potencialmente revertido com a retomada de beta-agalsidase em dose plena.


Detrimento clínico, bioquímico e de função renal nos pacientes que experimentaram switch para alfa-agalsidase, dano esse que é potencialmente revertido com a retomada de beta-agalsidase em dose plena.