Lenders et al. – 2016: “Inibição soro-mediada da TRE na doença de Fabry”1

Método:
Dosagem de anticorpo (Ac) em 168 pacientes em TRE (m=100, h=68) com beta-agalsidase ou alfa-agalsidase.

Objetivo:
Avaliar as consequências clínicas da inibição da TRE por anticorpos.

Resultados:
Entre os homens, 40% desenvolveram anticorpos (Ac+), a maioria com mutações graves. 
A função renal nesses pacientes foi 30 mL/min/1,73 m² menor, em comparação com Ac-.
A massa ventricular esquerda (LVmass) foi maior nos Ac+ que nos Ac-.
A formação de anticorpos NÃO dependeu de qual componente foi utilizado (beta-agalsidase ou alfa-agalsidase).
A inibição da TRE foi associada também com o aumento do lyso-GB-3 e mais sintomas como diarreia, dor neuropática, cansaço e zumbido.

Comentários:
A presença de anticorpos pode levar a uma menor resposta da TRE.
O anticorpo é cross-reagente, ou seja, quando formado, ele inibe a atividade de ambas as enzimas.
Um dos principais fatores que determinam a presença de anticorpo é a gravidade da mutação e o nível de atividade enzimática do paciente.
A massa ventricular e a função renal são dois parâmetros clínicos de seguimento e avaliação de eficácia de terapia. Em homens, ambas estavam piores no grupo com Ac+.

Um dos principais fatores que determinam a presença de anticorpo é a gravidade da mutação e o nível de atividade enzimática do paciente.