Rombach et al. – 2012: “Efeitos a longo prazo da formação de anticorpos no GB-3 e lyso-GB-3 urinário e plasmático, e desfechos de tratamento”1

Método:
Análise de anticorpo de 59 pacientes (30 mulheres e 29 homens) seguidos por pelo menos um ano.

Objetivo:
Investigar o impacto bioquímico e clínico da formação de anticorpos.

Resultados:
Do total, 17/29 homens tinham anticorpo positivo (Ac+), contra 0/30 mulheres.
Mais pacientes em uso de beta-agalsidase desenvolveram Ac (12/15) do que pacientes em uso de alfa-agalsidase (5/14).
A queda do lyso-GB-3 (FIGURA 1A) e GB-3 (FIGURA 1B) aconteceu em todos os pacientes em tratamento, mas foi mais robusta naqueles que não desenvolveram anticorpo. 
Correlação com a dose:
Pacientes tratados com dose de 0,2 mg/kg de beta-agalsidase ou alfa-agalsidase e Ac- tiveram menor queda do lyso-GB-3 que pacientes tratados com 1 mg/kg de beta-agalsidase e Ac+;
Pacientes tratados com alfa-agalsidase e Ac+ tiveram menor queda de GB-3 que os tratados com beta-agalsidase e Ac+;
A queda do lyso-GB-3 nos pacientes tratados com beta-agalsidase e Ac+ foi similar à dos pacientes com Ac-;
Os pacientes com Ac+ que passaram da dose 0,2 para 1 mg/kg tiveram melhora do lyso-GB-3.

Comentários:

Há efeito negativo da produção de Ac no washout de GB-3 e lyso-GB-3 em homens.
Pacientes com Ac+ respondem melhor com doses maiores.
Pacientes com Ac+ que fizeram switch de alfa-agalsidase para beta-agalsidase tiveram maior queda do lyso-GB-3.


Há efeito negativo da produção de Ac no washout de GB-3 e lyso-GB-3 em homens.
Pacientes com Ac+ respondem melhor com doses maiores.