ARTIGO

Nexviazyme®: uma nova terapia para o tratamento da doença de Pompe

Tópicos

Tratamento Doença de Pompe

Publicado

Mar/2022

20 min

A Doença de Pompe é uma doença genética neuromuscular progressiva, degenerativa e debilitante, cuja ampla gama de sintomas e complicações nas duas formas da Doença (Pompe de Início Precoce – IOPD e Pompe de Início Tardio – LOPD) afetam de forma inexorável o desenvolvimento e a qualidade de vida de crianças e adultos, resultando em morbidade e/ou mortalidade prematura.1-3

A Doença de Pompe afeta 1 em 40mil nascidos vivos4; ou seja, estima-se que mais de 195mil pessoas no mundo convivam com uma de suas formas.

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    Referências 

    1. Kishnani PS, et al;
      ACMG Work Group on Management of Pompe Disease.
      Genet Med. 2006;8(5):267-288. doi:10.1097/01.gim.0000218152.87434.f3.
    2. Kishnani PS, et al.
      J Pediatr.
      2004;144(5 Suppl):S35-S43.
    3. American Association of Neuromuscular and Electrodiagnostic Medicine.
      Muscle Nerve.
      2009;40(1):149-160. doi:10.1002/mus.21393.
    4. Chien YH, et al.
      J Pediatr.
      2011;158(6): 1024-1027.e1. doi:10.1016/j.jpeds.2010.11.053.