Progressão modelada do declínio respiratório – medido pela capacidade vital forçada (CVF) – em pacientes não tratados com doença de Pompe de início tardio (LOPD)2,b
a Em uma metanálise de 19 estudos, a CVF foi relatada em 11 estudos com 298 pacientes que forneceram dados em tratamento (153 pacientes em curso natural da doença).2,b Resultados contínuos foram modelados utilizando metanálise polinomial fracionária, que estima o desenvolvimento dos resultados ao longo do tempo.2

icone lampada A progressão dos sintomas na doença de Pompe é uma questão grave: ela pode ser irreversível e de ameaça à vida.4
 
Até 8 de 10 pacientes com LOPD apresentam dificuldades com atividades simples como sentar-se, levantar-se e caminhar5
  • Os sintomas tipicamente se apresentam no primeiro ano de vida, em média do nascimento até cerca de 2 meses.4,8

O tratamento precoce pode reduzir a velocidade de progressão da doença, impedindo dano muscular irreversível, melhorar a função cardiorrespiratória e aumentar a sobrevida dos pacientes.4,9
 
  • A captação celular de terapias de reposição enzimática depende da ligação dos receptores de M6P que estão localizados na superfície das células.
  • Mediante uma captação aumentada, a enzima recombinante pode aumentar a degradação e eliminação do glicogênio lisossomal para impedir o dano muscular irreversível.1,10

aSomente para fins ilustrativos.
b Myozyme® é a primeira TRE aprovada para o tratamento de doença de Pompe.12

icone lampada 15x mais M6P com Nexviazyme® – mais resíduos de M6P significa maior captação de Nexviazyme® nas células musculares.1,10,11
Abreviações:
CK: creatina quinase; ECO-LVM: ecocardiograma-massa ventricular esquerda; GMFM-88: medida de função motora grossa de 88 itens; Hex4: tetrassacarídeo hexose; HHD: dinamometria portátil; LT: longo prazo; MCS: escore do componente de saúde mental; PEM: pressão expiratória máxima; PIM: pressão inspiratória máxima; PCS: escore do componente físico; PEDI: relação da avaliação pediátrica de deficiência; QMFT: teste rápido de função motora; QoL: qualidade de vida; SF-12: formulário resumido de pesquisa de saúde de 12 itens.
c O período do estudo é de até 8 anos; dados de pacientes disponíveis são de até 6 anos.
A alteração média (SE) na CVF % prevista em relação ao período basal até a Semana 49 no estudo de fase 3 COMET1,a,b
Abreviações: 
IC: intervalo de confiança; LS: mínimo quadrado; SD: desvio-padrão; SE: erro-padrão.
Desenho do estudo: os pacientes eram virgens de tratamento e tinham 3 anos de idade ou mais no período basal. 100 pacientes foram randomizados 1:1 para receber 20 mg/kg de Nexviazyme® ou Myozyme® uma vez em semanas alternadas por 49 semanas.1 
Desenho do estudo: os pacientes nunca haviam sido tratados com TRE e tinham 3 anos de idade ou mais no período basal. Um total de 100 pacientes foram randomizados na proporção 1:1 para receber 20 mg/kg
de Nexviazyme® ou Myozyme® a cada 2 semanas por 49 semanas.1
a Valores médios (SD) de CVF % prevista pré-tratamento basais foram 62,5 (14,4) e 61,6 (12,4) para os grupos de tratamento com Nexviazyme® e Myozyme®, respectivamente.1
b A diferença na CVF % prevista excedeu a margem de não inferioridade pré-definida de -1,1 e atingiu não inferioridade estatística (P=0,0074).1
c Média dos LS.1
icone lampada Nexviazyme® mostrou melhora importante da função respiratória em pacientes com LOPD.1

Alteração média (SE) na distância caminhada no TC6M (metros) em relação ao período basal até a semana 49 no estudo de fase 3 COMET.1,d,e
d Distâncias médias (SD) no TC6M pré-tratamento basais foram 399,3 m (110,9 m) e 378,1 m (116,2 m) para os grupos de tratamento com Nexviazyme® e Myozyme®, respectivamente.1
e Média dos LS; valor P nominal = 0,0405, sem ajuste de multiplicidade.1

icone lampada Ajude seu paciente a melhorar a mobilidade: mude para Nexviazyme®.1
Melhoras numéricas de Nexviazyme® versus Myozyme® mostradas abaixo:1

Força e função muscularesa
Força muscular respiratóriaa,b
a O teste foi realizado sem ajuste de multiplicidade.1
b Análise de sensibilidade post hoc excluindo 4 pacientes (2 em cada braço de tratamento) com valores de PIM e PEM basais fisiologicamente implausíveis.

Legenda de siglas: 
HHD: Hand-Held Dynamometer (Dinamometria de Mão); IC: Intervalo de Confiança; LS: Least- squares; M6P: manose-6-fosfato; PEM: Pressão Expiratória Máxima; PIM: Pressão Inspiratória Máxima; QMFT: Quick Motor Function Test (Teste de Função Motora Rápida); SE: standard error.
icone seta Pacientes tratados com Nexviazyme® tiveram 53,9% de redução no biomarcador da doença Hex4 versus 10,8% de redução com Myozyme®.c

c No estudo de fase 3 COMET desde o período basal até a semana 49.1
d No estudo abTREo e não controlado NEO1NEO-EXT em pacientes com LOPD.1

Melhoras no domínio de avaliação física e mental de Nexviazyme® vs. Myozyme®:
  • A melhora na qualidade de vida foi tanto no domínio que avalia a parte física (PCS) como no domínio que avalia a parte mental (MCS).
  • Nexviazyme® mostrou benefícios clínicos sustentados em longo prazo de tratamento por até 6 anos na CVF e TC6Md

icone lampada Nexviazyme® pode melhorar a força muscular e função motora, capacidade respiratória e qualidade de vida em pacientes com LOPD.1
Nexviazyme® é uma monoterapia intravenosa indicada para pacientes com doença de Pompe.1

icone relogio  Ninguém gosta de esperar: preparação mais rápida e com duas vezes mais medicação por frasco-ampola versus Myozyme®.
Isso pode reduzir o tempo de espera para preparo do medicamento enquanto a eficácia clínica é melhorada.1,20

Aumente as opções dos pacientes: infusão domiciliar com Nexviazyme®1


Você pode oferecer a conveniência da infusão domiciliar aos pacientes que tolerarem bem o tratamento com Nexviazyme® e não tiverem histórico de reações associadas à infusão (RAIs) moderadas ou graves.1

RAIs


Menos pacientes (25,5%) apresentaram RAIs com Nexviazyme® em comparação àqueles que receberam Myozyme® (32,7%).1

Descontinuações devido a reações adversas


  • Nenhum paciente descontinuou o tratamento no braço com Nexviazyme® durante o período de 49 semanas do estudo.1
  • Quatro pacientes no braço tratado com Myozyme® descontinuaram o estudo devido a reações adversas.1

Perfil de segurança de Nexviazyme® entre 4 estudos clínicos1


Reações adversas ao medicamento mais comuns


As reações adversas ao medicamento relatadas com mais frequência (>5%) foram cefaleia, náusea, prurido, erupção cutânea, urticária, fadiga e calafrios.1

Efeitos indesejados


Em estudos clínicos, relatou-se que RAIs ocorreram em pacientes a qualquer momento durante e/ou dentro de algumas horas após a infusão de Nexviazyme® e foram mais prováveis com taxas de infusão maiores.1

  • 3 (2,2%) pacientes relataram RAIs graves incluindo sintomas de desconforto torácico, náusea e aumento da pressão arterial.1

Imunogenicidade


Anticorpos antidroga (ADAs) emergentes do tratamento foram relatados em pacientes virgens de tratamento (95%) e pacientes com tratamento anterior (49%). Os ADAs não impactaram as medidas de eficácia embora impactos limitados na farmacocinética e farmacodinâmica tenham sido observados primariamente em pacientes com títulos altos.1

Em pacientes adultos com LOPD, um paciente sem tratamento prévio com TRE e um paciente com tratamento prévio com Myozyme® desenvolveram anafilaxia com Nexviazyme®.1

Em pacientes pediátricos com IOPD ou LOPD, nenhum paciente desenvolveu reações anafiláticas.1

Nenhuma reação adversa resultou em óbito.

Veja a bula completa do produto para mais informações sobre dosagem e segurança de Nexviazyme®.