Nexviazyme®: uma nova terapia para os pacientes com doença de Pompe

TRE (terapia de reposição enzimática)

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Myozyme® (alfa-alglicosidase) é uma TRE que teve um efeito positivo na sobrevida em comparação com o histórico com a evolução natural dos pacientes com doença de Pompe.1

Em pacientes com doença de Pompe, a TRE fornece uma fonte exógena de GAA.1

Até recentemente, Myozyme® era a única opção de tratamento medicamentoso para pacientes adultos e pediátricos com doença de Pompe1

Como Myozyme® funciona?

 

  1. Entrada e ligação via receptores M6P
    Myozyme® entra no corpo por meio de infusão intravenosa e se liga aos receptores M6P na superfície da célula-alvo.
  1. Internalização na célula
    O complexo Myozyme® – M6P é internalizado na célula.
  1. Dissociação do receptor e entrada no lisossomo
    O receptor M6P volta à superfície e Myozyme® segue para o lisossomo.
  1. Quebra de glicogênio
    Myozyme® degrada o glicogênio lisossomal em glicose.

A absorção de Myozyme® nas células musculares alvo é limitada por seu número de moléculas M6P2

Para acessar número de registro, indicações, contraindicações, interações medicamentosas e reações adversas de Myozyme fazer o download da bula em:

Myozyme® é indicado para o uso prolongado, como terapia de reposição enzimática para o tratamento de pacientes com diagnóstico confirmado da doença de Pompe (deficiência da alfa glicosidase ácida).

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É uma nova monoterapia de TRE com 15x mais manose-6-fosfato (M6P) comparada a Myozyme®, que promove o aumento da captação celular através da maior afinidade aos receptores M6P das células teciduais.1-6
 
  • Nexviazyme® é uma TRE indicada para o tratamento de longo prazo de pacientes com doença de Pompe acima de 1 ano de idade (deficiência de α-glucosidase ácida).1-6
  • Mais M6P em Nexviazyme® é fundamental para o aumento da ligação aos receptores M6P e captação nas células musculares.1-6

Após a absorção, Nexviazyme® pode degradar e quebrar o glicogênio lisossomal para prevenir danos musculares irreversíveis.1,2,6

Estudos de Nexviazyme®

 


Nexviazyme® foi estudado em pacientes de diferentes faixas etárias, incluindo pacientes com a forma infantil com até 12 meses de idade e em pacientes com LOPD avaliados por até 6 anos.3-6,10,11

 


Resultados Nexviazyme
®vs. Myozyme®

Nexviazyme® versus Myozyme®: uma diferença clinicamente significativa de 2,43% na CVF % prevista.3,6

Abreviações: IC, intervalo de confiança; LS, mínimo quadrado; SD, desvio-padrão; SE, erro-padrão. Desenho do estudo: Os pacientes eram virgens de tratamento e tinham 3 anos de idade ou mais no período basal. 100 pacientes foram randomizados 1:1 para receber 20 mg/kg de Nexviazyme® ou Myozyme® uma vez em semanas alternadas por 49 semanas.12 Desenho do estudo: Os pacientes nunca haviam sido tratados com TRE e tinham 3 anos de idade ou mais no período basal. Um total de 100 pacientes foram randomizados na proporção 1:1 para receber 20 mg/kg de Nexviazyme® ou Myozyme® a cada 2 semanas por 49 semanas. a Valores médios (SD) de CVF % prevista pré-tratamento basais foram 62,5 (14,4) e 61,6 (12,4) para os grupos de tratamento com Nexviazyme® e Myozyme®, respectivamente.12 A diferença na CVF % prevista excedeu a margem de não inferioridade pré-definida de -1,1 e atingiu não inferioridade estatística


Pacientes tratados com Nexviazyme® caminharam, em média, 30 metros a mais no TC6M versus pacientes tratados com Myozyme®.3,6

Para acessar número de registro, indicações, contraindicações, interações medicamentosas e reações adversas de Nexviazyme fazer o download da bula em:

Nexviazyme® é indicado para terapia de reposição enzimática de uso prolongado, para o tratamento de pacientes com diagnóstico confirmado da doença de Pompe (deficiência da alfa glicosidase ácida). MS 1.8326.0482


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